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Salud

El tratamiento de células falciformes creado con edición genética obtiene la aprobación del Reino Unido

Reguladores en Gran Bretaña el jueves aprobado el primer tratamiento derivado de CRISPR, el revolucionario método de edición de genes. El tratamiento, llamado Casgevy, tiene como objetivo curar la anemia falciforme y una afección relacionada, la beta talasemia.

Los fabricantes, Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, y CRISPR Therapeutics, con sede en Suiza, dicen que se espera que unos 2.000 pacientes en Gran Bretaña con anemia falciforme o beta talasemia sean elegibles para su tratamiento.

Las compañías anticipan que la Administración de Alimentos y Medicamentos aprobará Casgevy para pacientes con anemia falciforme en los Estados Unidos a principios de diciembre. La agencia decidirá sobre la aprobación de la beta talasemia el próximo año.

A finales de diciembre, se espera que la FDA apruebe otra terapia genética con células falciformes realizada por Bluebird Bio de Somerville, Massachusetts. Ese tratamiento no se basa en la edición de genes, sino que utiliza un método que inserta ADN nuevo en el genoma.

La anemia de células falciformes es causada por un gen defectuoso que conduce a la creación de hemoglobina anormal, el componente transportador de oxígeno en los glóbulos rojos. Las propias células se malforman, provocando episodios de dolor extremo. Se cree que unos 100.000 estadounidenses, en su mayoría negros e hispanos, padecen la enfermedad.

En la beta talasemia, el gen defectuoso conduce a niveles deficientes de hemoglobina en los glóbulos rojos. La condición es rara.

Casgevy confía en CRISPR para cortar el ADN, activando un gen que produce una forma alternativa de hemoglobina. Para recibir el tratamiento contra la anemia falciforme, los pacientes en Gran Bretaña deben tener al menos 12 años y haber experimentado episodios repetidos de dolor extremo.

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No hay límite de edad superior, ni se excluye a los pacientes porque han sufrido demasiado daño en los órganos debido a la anemia falciforme, dijo el Dr. David Altshuler, director científico de Vertex.

Pero los pacientes no deben tener otras opciones. La anemia falciforme se puede curar con un trasplante de médula ósea, pero pocos pacientes tienen donantes compatibles.

Para las personas que luchan contra la enfermedad, los tratamientos Vertex y Bluebird han tardado en llegar. El dolor no es la única complicación: las personas con anemia falciforme también sufren daños en huesos y órganos y accidentes cerebrovasculares. Las células sanguíneas deformes no sobreviven por mucho tiempo, lo que provoca anemia.

Aún así, los tratamientos CRISPR y Bluebird son onerosos y requerirán experiencia de la que carecen la mayoría de los hospitales.

Los pacientes deben recibir quimioterapia intensa para limpiar la médula ósea de células madre anormales y dejar espacio para las células genéticamente alteradas. Luego, los pacientes deben permanecer un mes o más en un hospital mientras su médula vuelve a crecer.

Y la edición de genes es cara. Vertex y CRISPR Therapeutics aún no han fijado un precio en Gran Bretaña; eso dependerá de las conversaciones con quienes pagarán por ello, dijo Stuart Arbuckle, vicepresidente ejecutivo y director de operaciones de Vertex.

Sin embargo, se espera que el precio en Estados Unidos sea de millones de dólares por paciente. Sin embargo, la enfermedad de células falciformes en sí misma es costosa y le cuesta al sistema de salud de EE. UU. aproximadamente 3 mil millones de dólares al año.

En Estados Unidos, Bluebird ya cuenta con una terapia genética aprobada para la beta talasemia. cuesta 2,8 millones de dólares por paciente.

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El Dr. Altshuler dijo que Vertex estaba probando su tratamiento contra las células falciformes en niños de 5 a 11 años, con la esperanza de prevenir el daño irreversible a los órganos que ocurre con el tiempo.

La primera paciente con anemia falciforme de la compañía, Victoria Gray, dijo el jueves que el tratamiento cambió su vida.

A la Sra. Gray, asociada de Walmart en Forest, Mississippi, le diagnosticaron anemia de células falciformes cuando tenía 3 meses y tuvo una crisis de dolor. Esos episodios se convirtieron en parte de su vida, lo que provocó frecuentes hospitalizaciones.

“Muchos de mis sueños no los pude realizar”, dijo. “Las cosas más pequeñas (el frío, el clima cambiante) terminaban en el hospital”.

Se sometió al tratamiento de edición genética en 2019, cuando tenía 33 años. Ahora, dijo, todos sus síntomas han desaparecido.

“Significó un nuevo comienzo”, dijo Gray. “Es más de lo que jamás soñé, que todo desaparezca”.

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