Tubo de muestra de sangre con sangre para la prueba de detección de células falciformes. Análisis de sangre de células falciformes, prueba de hemoglobina anormal.
Dr. Babul Hosen | Stock | imágenes falsas
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó el viernes el primer tratamiento de edición genética del país, Casgevy, para su uso en pacientes con anemia de células falciformes.
La aprobación llega aproximadamente una década después del descubrimiento de la tecnología CRISPR para editar el ADN humano, lo que representa un importante avance científico. Sin embargo, llegar a las decenas de miles de personas que podrían beneficiarse del tratamiento podría ser un desafío dados los posibles obstáculos (incluido el costo) de administrar la terapia compleja.
Casgevy, codesarrollado por Farmacéutica Vértex y Terapéutica CRISPR, utiliza la tecnología CRISPR, ganadora del Premio Nobel, para editar los genes de una persona para tratar enfermedades. El tratamiento fue aprobado por los reguladores del Reino Unido el mes pasado.
La anemia falciforme, un trastorno sanguíneo hereditario, hace que los glóbulos rojos se conviertan en medias lunas deformes que se atascan dentro de los vasos sanguíneos, restringiendo el flujo sanguíneo y provocando lo que se conoce como crisis de dolor. Se estima que unos 100.000 estadounidenses padecen la enfermedad.
Esta fotografía de microscopio proporcionada el 25 de octubre de 2023 por los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades muestra glóbulos rojos en forma de media luna de un paciente con anemia falciforme en 1972. El regulador de medicamentos de Gran Bretaña autorizó el primer tratamiento de terapia génica del mundo para la anemia falciforme. , en una medida que podría ofrecer alivio a miles de personas que padecen esta enfermedad paralizante en el Reino Unido.
Dr. F. Gilbert/CDC vía AP, Archivo
Casgevy utiliza CRISPR para realizar una edición en el ADN de una persona que activa la hemoglobina fetal, una proteína que normalmente se desactiva poco después del nacimiento, para ayudar a los glóbulos rojos a mantener su forma saludable de luna llena. En los ensayos clínicos, Casgevy eliminó las crisis de dolor en la mayoría de los pacientes.
La FDA aprobó el tratamiento para personas mayores de 12 años.
«La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo poco común, debilitante y potencialmente mortal con una importante necesidad insatisfecha, y estamos entusiasmados de avanzar en este campo, especialmente para las personas cuyas vidas se han visto gravemente alteradas por la enfermedad», afirmó la Dra. Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos dentro del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, en un comunicado.
«La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas», añadió Verdun.
Si bien el tratamiento en sí se administra sólo una vez, todo el proceso lleva meses. Las células madre sanguíneas se extraen y aíslan antes de enviarlas al laboratorio de Vertex, donde se modifican genéticamente. Una vez listos, los pacientes reciben quimioterapia durante unos días para eliminar las células viejas y dejar espacio para las nuevas. Después de que se infunden las nuevas células, los receptores pasan semanas en el hospital recuperándose.
Vertex tomará la iniciativa en el lanzamiento del medicamento y planea apuntar a las 32.000 personas estimadas en los EE. UU. y Europa con casos graves de anemia falciforme.
Incluso entre las personas que podrían beneficiarse más, los analistas temen que pocos clamen por un tratamiento que lleva meses completar, conlleva riesgo de infertilidad y podría tener un costo prohibitivo. Los analistas de Wall Street esperan que el tratamiento cueste alrededor de 2 millones de dólares por paciente.
Y, debido a que el procedimiento es tan complejo, se limitará a determinadas instalaciones de salud, como centros médicos académicos.
Los analistas esperan que Vertex recaude 1.200 millones de dólares en ventas del tratamiento en 2028, según FactSet.
La FDA también aprobó el viernes una terapia genética separada de Bluebird Bio, llamada Lyfgenia, que funciona de manera diferente a Casgevy pero se administra de manera similar y también está destinada a eliminar las crisis de dolor. Esa terapia fue aprobada de manera similar para el tratamiento de la anemia de células falciformes en personas de 12 años o más.
Esta es una historia en desarrollo. Por favor revise las actualizaciones.
