La molécula pasada por alto que definirá una generación de ciencia

Desde E=mc² hasta la división del átomo y la invención del transistor, la primera mitad del siglo XX estuvo dominada por avances en la física.

Luego, a principios de la década de 1950, la biología empezó a sacar a la física del foco científico, y cuando digo “biología”, lo que realmente quiero decir es ADN. El trascendental descubrimiento de la doble hélice del ADN en 1953 marcó más o menos el comienzo de una nueva era en la ciencia que culminó con el Proyecto Genoma Humano, completado en 2003, que decodificó todo nuestro ADN en un modelo biológico de la humanidad.

El ADN ha recibido una inmensa cantidad de atención. Y si bien la doble hélice fue ciertamente innovadora en su momento, la generación actual de la historia científica estará definida por una molécula diferente (y, hasta hace poco, menos conocida), una que creo que desempeñará un papel aún mayor en el avance de nuestra comprensión. de la vida humana: ARN.

Quizás recuerde haber aprendido sobre el ARN (ácido ribonucleico) en su clase de biología de la escuela secundaria como el mensajero que transporta información almacenada en el ADN para instruir la formación de proteínas. Este tipo de ARN mensajero, para abreviar ARNm, entró recientemente en el debate general gracias al papel que desempeñó en las vacunas contra el Covid-19. Pero el ARN es mucho más que un mensajero, por muy crítica que sea esa función.

Otros tipos de ARN, llamados ARN “no codificantes”, son una pequeña potencia biológica que puede ayudar a tratar y curar enfermedades mortales, desbloquear el potencial del genoma humano y resolver uno de los misterios más perdurables de la ciencia: explicar los orígenes de toda la vida. en nuestro planeta.

Aunque es el eje de todos los seres vivos de la Tierra, el ARN fue incomprendido y subestimado durante décadas, a menudo descartado como nada más que un corista bioquímico, trabajando como esclavo en la oscuridad a las sombras de la diva, el ADN. Lo sé de primera mano: estuve trabajando en la oscuridad en su nombre.

A principios de la década de 1980, cuando era mucho más joven y la mayor parte de la promesa del ARN aún era inimaginable, instalé mi laboratorio en la Universidad de Colorado, Boulder. Después de dos años de pistas falsas y frustraciones, mi grupo de investigación descubrió que el ARN que habíamos estado estudiando tenía poder catalítico. Esto significa que el ARN podría cortar y unir enlaces bioquímicos por sí solo, el tipo de actividad que se pensaba que era competencia exclusiva de las enzimas proteicas. Esto nos dio una tentadora visión de nuestros orígenes más profundos: si el ARN podía contener información y orquestar el ensamblaje de moléculas, era muy probable que los primeros seres vivos que surgieran del lodo primordial fueran organismos basados ​​en ARN.

Ese avance en mi laboratorio, junto con las observaciones independientes de la catálisis del ARN realizadas por Sidney Altman en Yale, fue reconocido con el Premio Nobel en 1989. La atención generada por el premio ayudó a generar un florecimiento de investigaciones que continuaron ampliando nuestra idea de lo que es el ARN. podría hacer.

En los últimos años, nuestra comprensión del ARN ha comenzado a avanzar aún más rápidamente. Desde el año 2000, los avances relacionados con el ARN han dado lugar a 11 premios Nobel. En el mismo período, se cuadruplicó el número de artículos de revistas científicas y patentes generadas anualmente por la investigación del ARN. Hay más de 400 fármacos basados ​​en ARN en desarrollo, además de los que ya están en uso. Y solo en 2022, se invirtieron más de mil millones de dólares en fondos de capital privado en nuevas empresas de biotecnología para explorar las fronteras de la investigación del ARN.

Lo que está impulsando la era del ARN es la deslumbrante versatilidad de esta molécula. Sí, el ARN puede almacenar información genética, al igual que el ADN. Como ejemplo, muchos de los virus (desde la influenza hasta el Ébola y el SARS-CoV-2) que nos aquejan no se molestan en absoluto con el ADN; sus genes están hechos de ARN, lo que les conviene perfectamente. Pero almacenar información es sólo el primer capítulo del manual del ARN.

A diferencia del ADN, el ARN desempeña numerosas funciones activas en las células vivas. Actúa como una enzima, empalmando y cortando otras moléculas de ARN o ensamblando proteínas (la materia de la que está construida toda la vida) a partir de bloques de aminoácidos. Mantiene activas las células madre y previene el envejecimiento al desarrollar el ADN en los extremos de nuestros cromosomas.

Los descubrimientos de ARN han dado lugar a nuevas terapias, como el uso de ARN antisentido para ayudar a tratar a niños afectados por la devastadora enfermedad atrofia muscular espinal. Las vacunas de ARNm, que salvaron millones de vidas durante la pandemia de Covid, están siendo reformuladas para atacar otras enfermedades, incluidos algunos cánceres. La investigación del ARN también puede estar ayudándonos a reescribir el futuro; Las tijeras genéticas que confieren a CRISPR su impresionante poder para editar genes son guiadas a sus sitios de acción mediante ARN.

Aunque la mayoría de los científicos están ahora de acuerdo en la brillante promesa del ARN, todavía estamos empezando a desbloquear su potencial. Consideremos, por ejemplo, que alrededor del 75 por ciento del genoma humano consiste en materia oscura que se copia en ARN de función desconocida. Si bien algunos investigadores han descartado esta materia oscura como basura o ruido, espero que sea la fuente de avances aún más interesantes.

Aún no sabemos cuántas de estas posibilidades resultarán ciertas. Pero si algo me han enseñado los últimos 40 años de investigación es a nunca subestimar esta pequeña molécula. La era del ARN apenas comienza.

Thomas Cech es bioquímico de la Universidad de Colorado, Boulder; recibió el Premio Nobel de Química en 1989 por su trabajo con ARN; y autor de “The Catalyst: RNA and the Quest to Unlock Life's Deepest Secrets”, del cual se ha adaptado este ensayo.

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