La FDA aprueba el fármaco sotatercept de Merck para una enfermedad pulmonar rara y mortal
La Administración de Alimentos y Medicamentos el martes aprobado una droga de merck diseñado para tratar una enfermedad progresiva y potencialmente mortal condición pulmonar en una victoria tanto para el fabricante de medicamentos como para los pacientes que padecen esta rara enfermedad.
La agencia dio luz verde a la terapia, que se comercializará como Winrevair, para adultos con hipertensión arterial pulmonar. La decisión es un gran paso para aproximadamente 40.000 personas en los EE. UU. que viven con esa enfermedad porque Winrevair es el primer medicamento que ataca la causa raíz de la afección. Otro medicamentos disponibles sólo ayuda a controlar los síntomas.
La afección se refiere al estrechamiento de los pequeños vasos sanguíneos de los pulmones. Eso provoca presión arterial alta en las arterias que transportan sangre desde el corazón a los pulmones, lo que puede dañar el corazón y provocar una actividad física limitada. A partir del diagnóstico, la tasa de mortalidad de los pacientes es del 43% a cinco años, según Merck.
Merck estima que Winrevair estará disponible en farmacias especializadas selectas de EE. UU. a finales de abril, según un comunicado de la empresa. El medicamento es una inyección que se administra cada tres semanas y se distribuye en kits de un solo vial o de dos viales.
Tendrá un precio de 14.000 dólares por vial antes del seguro, dijo un portavoz de Merck en un comunicado. Pero la compañía tiene un programa que ofrece a los pacientes elegibles ayuda con los costos de bolsillo y copagos.
Winrevair está destinado a usarse junto con terapias existentes para la afección para aumentar la capacidad de ejercicio, disminuir la gravedad de la HAP y reducir el riesgo de que la enfermedad empeore.
La aprobación es fundamental para Merck, que está trabajando para diversificar su flujo de ingresos a medida que Keytruda, su inmunoterapia contra el cáncer más vendida, se acerca a una pérdida de exclusividad en el mercado en 2028.
En una nota de este mes, Chris Schott, analista de JPMorgan, estimó que Winrevair alcanzaría ventas anuales mundiales de alrededor de 5 mil millones de dólares para 2030 y emergería como uno de los «mayores motores de crecimiento» de Merck.
El director médico de Merck, Eliav Barr, dijo a CNBC que «esta es una gran oportunidad para la empresa, pero, lo que es más importante, una gran oportunidad para los pacientes». Señaló que el fármaco supondrá un «cambio de paradigma» para los pacientes que viven con HAP.
La empresa obtuvo los derechos de Winrevair a través de su Adquisición por 11.500 millones de dólares de Acceleron Pharma en 2021. En ese momento, Merck estimó que los HAP constituirían un mercado de aproximadamente 7.500 millones de dólares para 2026.
La aprobación de la FDA se basa en datos de un juicio de última etapaque siguió a más de 300 pacientes en una etapa moderada de HAP que ya estaban tomando otro medicamento para la afección de los vasos sanguíneos.
El estudio encontró que Winrevair combinado con una terapia existente ayudó a los pacientes con esta afección a caminar unos 40,8 metros más en seis minutos que aquellos que recibieron un placebo, 24 semanas después del inicio del ensayo.
«Hay una mejora tremenda en la capacidad de las personas para hacer ejercicio y moverse», afirmó Barr. «Porque esta enfermedad hace que las personas se queden muy, muy confinadas en sus casas. Tienen dificultad para respirar y no pueden moverse».
Winrevair, además de un medicamento existente, también mejoró significativamente ocho de nueve objetivos secundarios en el estudio. Eso incluye reducir el riesgo de muerte o empeoramiento de la afección en un 84% en comparación con un medicamento existente por sí solo.
Se produjeron eventos adversos graves y graves. menos común en el grupo de pacientes que tomaron Winrevair en comparación con los que recibieron un placebo, según el ensayo. Los efectos secundarios que ocurrieron con mayor frecuencia incluyeron hemorragias nasales, dolores de cabeza y erupciones cutáneas, entre otros.
Una ventaja notable de Winrevair es que los pacientes o cuidadores pueden inyectarlo debajo de la piel con la capacitación adecuada por parte de un proveedor de atención médica. Mientras tanto, algunos tratamientos existentes para la HAP deben ser administrados por profesionales médicos en un centro de infusión.
«Una de las cosas que escuchamos muy alto y muy claro, tanto de los pacientes como de los médicos, es que querían algo que se pudiera conseguir en casa», dijo Barr.
Merck continúa estudiando Winrevair en otros ensayos de fase dos y tres.
Esos ensayos incluyen estudios de última etapa en pacientes con enfermedad de HAP más avanzada y aquellos que se encuentran dentro del primer año después del diagnóstico. Merck ha dicho que espera que esas pruebas finalicen alrededor de 2025 y 2026.
