La FDA aprueba los estudios de trasplantes de órganos de cerdo para pacientes renales
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha dado luz verde a dos compañías de biotecnología para ensayos clínicos que trasplantarán los órganos de los cerdos modificados genéticamente en personas con insuficiencia renal. Si tiene éxito, estos estudios podrían conducir al uso más amplio del trasplante de especies cruzadas, un sueño de científicos médicos durante siglos.
Una de las compañías, United Therapeutics Corporation, comenzará su ensayo con seis pacientes, pero ese número eventualmente podría aumentar a 50. El otro, Egénesis, dijo que comenzaría con tres pacientes y crecería el estudio a partir de ahí.
«Estamos entrando en una era transformadora en el trasplante de órganos», dijo Mike Curtis, presidente y director ejecutivo de Egenesis.
En los últimos tres años, se sabe que cinco pacientes reciben órganos de cerdos diseñados por estas compañías, dos que recibieron corazones y tres que recibieron riñones. Pero estas cirugías no formaron parte de un ensayo clínico formal. La mayoría de los pacientes estaban criticados y sus trasplantes estaban permitidos porque se habían quedado sin otras opciones de tratamiento.
El sobreviviente más largo hasta la fecha es Towana Looney, una mujer de 53 años de Alabama que recibió un riñón de cerdo en NYU Langone Health en la ciudad de Nueva York en noviembre. Los otros cuatro receptores de órganos, que estaban mucho más enfermos cuando se sometieron a los trasplantes, murieron poco después de los procedimientos.
Más de 550,000 estadounidenses tienen insuficiencia renal y requieren diálisis, y alrededor de 100,000 de ellos están en una lista de espera para recibir un riñón. Pero hay una grave escasez de órganos donados, con menos de 25,000 trasplantes realizados en 2023. Muchas personas mueren mientras esperan.
Incluso si se demuestra que los órganos de cerdo genéticamente modificados son seguros y efectivos, no está claro a qué costarían y si estarían cubiertos por el seguro.
El Estudio de la Terapéutica Unida, que se espera que comience a mitad de año, comenzará con seis pacientes que han estado en diálisis durante al menos seis meses pero no tienen otros problemas médicos graves. Habrá un período de espera de tres meses entre cada trasplante para que los médicos puedan aprender de los resultados.
Si los primeros seis trasplantes tienen éxito, el ensayo se expandirá para incluir hasta 50 participantes en lo que se llama ensayo sin fases, un tipo de estudio que combina los ensayos tradicionales de fase 1, fase 2 y fase 3 y puede conducir directamente a la aprobación.
Los pacientes serán monitoreados durante 24 semanas y deben aceptar seguimientos regulares para el resto de sus vidas, lo que permite a los investigadores verificar no solo sus estados de salud sino también para los patógenos que podrían cruzar de los cerdos a humanos.
Los críticos han expresado su preocupación sobre el potencial de patógenos conocidos o desconocidos en los cerdos para derramar a la población humana durante tales trasplantes, aunque se cree que el riesgo es pequeño. Ambas compañías crían a sus cerdos en instalaciones libres de patógenos que se adhieren a estrictos protocolos de bioseguridad y proyectan regularmente a los animales para los patógenos.
Los éticos médicos también han planteado preguntas sobre cómo los pacientes pueden consentir completamente tales experimentos cuando hay tantos riesgos desconocidos.
En el peor de los casos, el receptor del órgano de un animal «podría infectarse con un patógeno no detectado de la fuente porcina», dijo Christopher Bobier, profesor asociado especializado en bioética y política de salud en el centro de la Universidad de Michigan College of Medicine.
También dijo que era difícil explicar estos riesgos a alguien que se ocupa de la naturaleza agotadora de la diálisis renal, lo que implica estar conectado a una máquina de diálisis durante tres o cuatro horas al día, tres veces por semana. «Decir que no sería increíblemente difícil», dijo el Dr. Bobier. «Comprender completamente las implicaciones de toda la vida de esa decisión serían aún más difíciles».
Los riñones producidos por United Therapeutics provienen de cerdos que se han sometido a 10 ediciones genéticas para mejorar la compatibilidad de sus órganos con los huéspedes humanos: se agregaron seis genes humanos y se inactivaron cuatro genes porcinos, uno que restringe el crecimiento de los órganos y tres que pueden causar rechazo humano.
Los cerdos de egénesis han sufrido 69 ediciones genéticas, incluidos cambios en 59 genes para inactivar virus que se integran en el genoma del cerdo.
El ensayo de egénesis comenzará con tres pacientes con insuficiencia renal que es poco probable que reciban un órgano humano en cinco años, dijo el Dr. Curtis. Habrá un período de espera de seis meses entre el primer y el segundo paciente, y luego una pausa de tres meses después de eso antes del tercero, dijo la compañía.
